生酮飲食在臨床上主要用於兒童的困難控制型癲癇,能緩和癲癇的頻繁發作,但是其作用機轉不明。由於可能引起酮酸症、低血糖、胃腸窘迫、脫水、昏睡及血脂異常等副作用,因此需要在醫師及營養師的指導下實施。此外,生酮飲食也被考慮當作癌症治療的輔助性療法,因為多數癌細胞主要是以分解葡萄糖來獲取能量,而且有些癌細胞代謝酮體產生能量的能力較差。因此藉由生酮飲食來降低血糖、胰島素及類胰島素生長因子,這些因子有促進癌細胞生長的作用,或許可以壓抑癌細胞的生長。一些臨床研究發現,生酮飲食有抗腫瘤的效果,尤其是在一些腦瘤,這個消息對不少癌症病患而言可說是燃起一線希望,但千萬別因此不接受適當治療,貿然以生酮飲食來對抗癌症!由於癌症既多樣又多變,也有研究顯示生酮飲食有促進腫瘤的作用,現有的證據仍不足以支持生酮飲食能夠作為癌症治療的輔助性療法,期待未來有更多具規模的臨床研究釐清疑慮。 

有一項研究報導 ,將實驗大鼠分為3組,即正常飲食(normal diet,ND)組、低碳水化合物生酮飲食(LCKD)組、高碳水化合物(high-calorie diet,HCD)組,飼養8周。然後再將每一組更細緻地分為正常對照組、假控制組、糖尿病組。給糖尿病組大鼠腹腔注射鏈脲佐菌素(STZ),注射4周後,將所有大鼠處死。結果顯示:對體重的影響,前8周,所有組大鼠體重均增加,但ND和HCD組大鼠體重與LCKD組大鼠相比,體重增加的更明顯,注射STZ後,ND和HCD組大鼠出現糖尿病症狀的體重減輕,而LCKD組大鼠體重繼續增加;對血糖的影響,STZ給藥後,ND和HCD組大鼠平均血糖水平從105 mg/dl(1 mg/dl=18 mmol/L)增加至650 mg/dl,而LCKD組大鼠平均血糖水平保持在正常水平範圍(100 mg/dl以下);對於攝食、飲水量的影響,注射STZ後,ND和HCD中的糖尿病組大鼠處於糖尿病症狀的多飲、多食狀態,而LCKD組大鼠攝食量最少;對胰腺HE染色發現,ND和HCD糖尿病組大鼠胰島出現液泡狀改變,胰島β細胞減少,與對照組相比差異有統計學意義( P= 0.022和 P= 0.012),而LCKD糖尿病組大鼠胰島β細胞與對照組大鼠並無差別( P= 0.981)。說明LCKD可以在短期內預防及逆轉糖尿病的發生,改善糖尿病症狀並達到減重的目的,並改善胰島功能。這些臨床研究均證明了生酮飲食中的高脂肪代替糖類供能,能夠改善糖尿病患者的血糖控制能力並達到減重的目的,有效地預防糖尿病併發症的發生。

在糖尿病治療方面,美國糖尿病學會建議主要通過飲食、運動、降糖類藥物等手段來達到有效控制血糖及其他代謝指標過高的情況 。在20世紀早期,此時剛剛發現胰島素的功能,但因為數量有限很難獲得,學者提倡採用極低卡路里飲食(20%蛋白、70%脂肪、10%低碳水化合物)即所謂飢餓療法(starvation diet)來控制糖尿病患者的體重,並達到快速降低尿糖水平的效果,在當時被認為是治療糖尿病的唯一手段 。同時,研究發現高脂肪、低碳水化合物的生酮飲食能夠減輕肥胖症患者體重,有效治療肥胖症。Atkins類低碳飲食對女性糖尿病患者作用效果的研究發現,在接受6個月的飲食治療後,與低脂飲食相比,低碳飲食能夠增加體內生酮反應並有效地減少患者的體重 ;隨著對生酮飲食研究的深入,又基於其對肥胖症的治療效果,科學家發現這種飲食在干預其他機體紊亂性疾病方面也有很好的效果,如對有葡萄糖轉運體缺陷症或其他內源性代謝紊亂的患者有明顯療效 。近幾年,生酮飲食越來越得到關注,Saslow等 研究者將25例2型糖尿病(T2DM)患者隨機分為干預組(生酮飲食)和對照組,飲食干預16周後,結果顯示:與對照組比,糖化血紅蛋白(HbA 1c )的濃度明顯下降。32周後,干預組的HbA 1c 濃度的降低是對照組的2倍;干預組體重平均減少12.7 kg,而對照組體重平均減少3 kg;干預組甘油三酯濃度相比對照組也明顯降低,但高密度脂蛋白膽固醇和低密度脂蛋白膽固醇沒有明顯的變化;而且在進行生酮飲食的患者中並未出現明顯的副作用。同時Hussain等 研究者對363例(其中102例患有糖尿病)超重或肥胖參與者進行飲食干預。其中143例參與者進行低卡路里飲食(low-calorie diet,LCD),而220例參與者進行低碳水化合物生酮飲食(low-carbohydrate ketogenic diet,LCKD)。24周後測定體重、體質指數、腰圍及血糖、血脂等生化指標。結果顯示,LCD和LCKD均對受試者有益,除高密度脂蛋白膽固醇外,其他指標均降低,但LCKD的受試者比LCD受試者下降結果明顯,尤其在糖尿病患者中,這種變化更為明顯。而朱兵等 採用以高脂低碳(生酮)飲食和運動相結合的綜合治療方案治療T2DM患者的臨床結果顯示,302例T2DM患者體重、甘油三酯、空腹血糖、餐後2 h血糖、HbA 1c 均明顯下降,同時,在治療過程中許多糖尿病患者的其他症狀,比如失眠、畏寒、便秘、皮膚瘙癢、四肢麻木、視力減退、脂肪肝、高血壓、心臟功能減退等症狀均消失或得到明顯改善。
高脂低碳(生酮)飲食可能成為治療糖尿病的重要手段之一。研究人員建立了多個動物模型來研究生酮飲食治療癲癇疾病的作用機制,但關於生酮飲食參與改善糖尿病的病理狀態的機制研究卻鮮少報導。研究發現生酮飲食能夠減輕體重,誘導成纖維細胞生長因子21產生,同時證明交感神經在生酮飲食體重減輕中發揮主要作用 。有研究報導,分別用正常飲食、高碳水化合物飲食、生酮飲食飼養大鼠,最後發現與其他組大鼠比,生酮飲食組大鼠可以保護心肌和超微結構的改變,說明生酮飲食可以預防和延緩糖尿病心血管疾病併發症的發生 。在這個過程中,生酮飲食可能誘導一種特殊的代謝狀態的產生,通過酮體的作用降低血糖,控制糖尿病症狀的發生。2014年朱兵等 也發現在高脂低碳飲食聯合運動的療法能夠有效減輕糖尿病模型大鼠的糖尿病症狀,改善血糖控制能力,高脂低碳飲食綜合方案具有較強的降低血糖和血脂的治療效果,且該作用可能是通過對葡萄糖激酶、丙酮酸激酶以及磷酸烯醇式丙酮酸羧激酶1的轉錄調控。總之,多項研究表明高脂低碳飲食在動物模型上的作用效果和臨床試驗的結果相似,但關於其具體的作用機制仍需要進一步的研究。
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